Portale storico della Camera dei deputati

Atto Camera Interrogazione a risposta in commissione 5-07376 presentato da VALLASCAS Andrea testo di Martedì 18 gennaio 2022, seduta n. 629 VALLASCAS . — Al Ministro della salute . — Per sapere – premesso che: l'azienda farmaceutica BioMarin ha sviluppato un farmaco sperimentale (vosoritide) per il trattamento dei bambini affetti da acondroplasia, la forma più comune di bassa statura sproporzionata nell'uomo; il 21 novembre 2021, Pharma Star , giornale online di informazione medico-scientifica sui farmaci, ha riferito che la Fda ( Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione accelerata del farmaco Voxzogo, mentre l'Ema (Agenzia europea per i farmaci), nel mese di agosto, ha approvato il farmaco per il trattamento dei bambini con acondroplasia dai 2 anni fino alla chiusura delle placche di crescita; l'Aisac (Associazione per l'informazione e lo studio dell'acondroplasia) ha riferito che il 19 novembre 2021 la casa farmaceutica ha presentato il dossier ad AIFA, avviando in tal modo l'iter ordinario di approvazione per commercializzazione in Italia del farmaco; il farmaco sperimentare rappresenta un'importante svolta nelle terapie per i pazienti affetti da acondroplasia, essendo considerato, il primo trattamento in Europa per questa forma di nanismo di origine genetica; l'approvazione da parte della Fda «si è basata sui dati di uno studio di fase III, che ha incluso 121 bambini dai cinque ai 14,9 anni con acondroplasia, così come l'estensione open-label della sperimentazione. I risultati hanno mostrato che il trattamento con vosoritide ha avuto un miglioramento significativo nella velocità di crescita annualizzata (AGV) di 1,57 cm/anno rispetto al placebo. BioMarin ha notato che 58 soggetti che originariamente avevano ricevuto vosoritide nello studio sono stati arruolati nell'estensione open-label »; questi dati hanno destato notevole interesse da parte della comunità medico-scientifica e, soprattutto, hanno creato legittime aspettative da parte di pazienti, famiglie e associazioni; il farmaco può essere somministrato a soggetti di età inferiore ai 18 anni (periodo entro il quale le placche di crescita sono ancora aperte), che rappresentano il 25 per cento della popolazione affetta dalla patologia; il fatto che l'efficacia del trattamento si esplichi solo nel corso dell'infanzia e dell'adolescenza, finché le placche di crescita sono ancora aperte, ha determinato ulteriori attese da parte dei soggetti interessati, unitamente alla legittima speranza che le procedure di immissione nel mercato e la conseguente somministrazione finale possano compiersi con sollecitudine, considerato che, anche un ritardo di pochi mesi, abbreviando il tempo di durata del trattamento, può inficiare significativamente i risultati finali; per questi motivi, destano preoccupazione i tempi stimati per il completamento dell'iter presso l'Aifa, che potrebbero rallentare la commercializzazione del farmaco, con un differimento di oltre un anno rispetto all'inizio della procedura; è il caso di riferire che hanno ottenuto parere «non favorevole» le procedure avviate, su impulso della Clinica pediatrica ed endocrinologia Irccs Istituto «G. Gaslini», per inserire il medicinale nell'elenco istituito con la legge n. 648 del 1996; l'Aifa ha dichiarato di «essere disponibile ad una valutazione rapida del dossier registrativo» che non si è ancora conclusa; in assenza di terapie alternative e visto il periodo limitato di somministrazione, è auspicabile anticipare la commercializzazione ovvero la somministrazione del trattamento, anche ricorrendo a soluzioni alternative come una nuova istanza ai sensi della legge n. 648 del 1996 ovvero il ricorso ad altri strumenti come «l'uso compassionevole» del trattamento, proprio in considerazione del fatto che, allo stato attuale, non vi sono valide alternative –: quali iniziative intenda adottare, per quanto di competenza, anche di natura normativa, per abbreviare i tempi di commercializzazione ovvero di somministrazione del farmaco per la cura dell'acondroplasia (Vosoritide), in considerazione del fatto che esso ha ottenuto già le autorizzazioni da parte dell'Agenzia europea per i farmaci, che non ci sono valide alternative al farmaco e che sussiste l'urgenza di renderlo disponibile visto che l'efficacia del trattamento è limitata alle sole fasi dell'infanzia e dell'adolescenza. (5-07376)